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    近日，這個(gè)新藥以其卓越的治療效果登上了國(guó)際最頂尖的醫(yī)學(xué)期刊雜志《NEJM》，我們看到了這項(xiàng)新藥治療癌癥的巨大潛力。

本次研究共計(jì)納入55名癌癥患者，這個(gè)臨床一期的人數(shù)并不大（后文詳解），但是卻包含了共計(jì)17種癌癥：包括唾液腺癌12人、嬰兒型纖維肉瘤7人、甲狀腺癌4人、腸癌4人、肺癌4人、惡性黑色瘤4人、胃腸間質(zhì)肉瘤3人、膽管癌2人、闌尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周細(xì)胞瘤2人、非特殊類型肉瘤2人、外周神經(jīng)鞘瘤2人、梭形細(xì)胞瘤3人、嬰兒肌纖維瘤病1人、腎臟炎性肌纖維母細(xì)胞瘤1人。

       在本次研究中，接受治療的55位癌癥患者中，年齡最小的為4個(gè)月的嬰兒，年齡最大者76歲，而其實(shí)驗(yàn)結(jié)果，可謂是真正的老少通吃。在可評(píng)估療效的53位患者中，其治療結(jié)果如下：

      在本次的一期臨床試驗(yàn)中，有13%的人腫瘤完全消失，可以說(shuō)是真正的達(dá)到了治愈的目標(biāo)。而總體評(píng)價(jià)，其對(duì)于癌癥的總體控制率接近90%！

      服用該藥物的中位起效時(shí)間為18個(gè)月。而在服用藥物1年之后，仍然有71%的有效率，而治療效果維持時(shí)間最長(zhǎng)的超過(guò)了兩年零三個(gè)月！

       當(dāng)然，療效如此好的靶向藥物仍然存在限制，這也是為什么一期臨床實(shí)驗(yàn)的人數(shù)為何較少的緣故：larotrectinib（LOXO-101）針對(duì)的是TRK融合，這是一種基因變異，在大多數(shù)癌癥腫瘤中，存在這種基因突變的概率只占據(jù)了0.5%到1%。但是其在一些罕見(jiàn)的癌癥中占比較高，比如唾液腺癌、某些青年型乳腺癌和嬰兒型纖維肉瘤，占比可高達(dá)90%，這也意味著其對(duì)于治療罕見(jiàn)的腫瘤有著巨大的潛力。

       而關(guān)鍵的一點(diǎn)是：larotrectinib相對(duì)于其他抗癌藥物來(lái)說(shuō)，其副作用極小——僅表現(xiàn)為1~2度的副作用，包括增加肝功能檢測(cè)，中性粒細(xì)胞減少，和惡心等，在實(shí)驗(yàn)中未發(fā)現(xiàn)同其相關(guān)的明確的藥物3~4級(jí)反應(yīng)。

       相信隨著越來(lái)越多的抗癌效果極佳的藥物誕生，癌癥患者將擁有更多的選擇。精準(zhǔn)時(shí)代的到來(lái)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展必然會(huì)造福更多的癌癥患者。

參考資料：Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children.