圖片來源：UCF, College of Medicine
研究者Levi Adams說道，正常情況下，α-突觸核蛋白存在于大腦中，但由于某些原因，有時(shí)候機(jī)體帕金森的水平會(huì)處于異常狀態(tài)，因此如果我們能夠?qū)?xì)胞中α-突觸核蛋白的水平進(jìn)行實(shí)時(shí)監(jiān)測的話，我們就能夠鑒別出引發(fā)這種蛋白水平異常的原因，并且采取措施及時(shí)應(yīng)對。研究人員認(rèn)為，本文研究工作對于后期開發(fā)治療帕金森疾病的新型靶向性療法非常關(guān)鍵。
文章中，研究人員利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)進(jìn)行研究，這種系統(tǒng)是科學(xué)家們近年來使用最為廣泛的生物醫(yī)學(xué)工具，其能夠幫助科學(xué)家對植物和動(dòng)物機(jī)體中的DNA進(jìn)行精準(zhǔn)化修飾，同時(shí)還不會(huì)殺滅正常細(xì)胞，如今這種新型的基因編輯系統(tǒng)慢慢地開始被研究人員用來開發(fā)治療癌癥和帕金森等疾病的新型療法了。
CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)能夠?qū)铙w細(xì)胞中的DNA進(jìn)行改變，同時(shí)其在不殺滅細(xì)胞的情況下還能夠?qū)崟r(shí)對基因表達(dá)進(jìn)行監(jiān)測，如果沒有這種新型基因編輯技術(shù)，我們可能會(huì)從細(xì)胞中提取出所有的蛋白質(zhì)來對其測定，這無疑會(huì)對細(xì)胞產(chǎn)生殺滅作用。這項(xiàng)研究中，研究者Burnett及其同事利用CRISPR技術(shù)對α-突觸核蛋白基因進(jìn)行了編輯，并且在該基因中插入了一種熒光標(biāo)記，每當(dāng)細(xì)胞開始產(chǎn)生α-突觸核蛋白時(shí)，熒光標(biāo)記就會(huì)發(fā)光；而這種反應(yīng)就能夠被研究者們輕松觀察到，研究者Adams說道，發(fā)光越多就意味著α-突觸核蛋白的水平增加越明顯，這時(shí)候我們就要考慮是否個(gè)體已經(jīng)處于疾病狀態(tài)了。
研究者發(fā)現(xiàn)，對光進(jìn)行測定時(shí)一種測定α-突觸核蛋白產(chǎn)量的可靠方法；如果利用特殊藥物來處理任何一個(gè)被修飾的細(xì)胞，如果細(xì)胞不再產(chǎn)生熒光，那就意味著這種藥物或許能夠用來治療疾病。對細(xì)胞進(jìn)行工程化修飾后，研究者就能夠?qū)π滦秃彤?dāng)前已經(jīng)存在的藥物進(jìn)行篩選來觀察期如何調(diào)節(jié)患者機(jī)體中α-突觸核蛋白的水平。
未來研究人員希望能夠通過更為深入的研究鑒別出新方法來降低α-突觸核蛋白的產(chǎn)生，從而有效抑制帕金森疾病的發(fā)生和進(jìn)展；本文研究中研究者重點(diǎn)對帕金森疾病發(fā)生期間α-突觸核蛋白如何殺滅神經(jīng)元進(jìn)行了深入研究。
原始出處：
Sambuddha Basu, Levi Adams, Subhrangshu Guhathakurta， et al. A novel tool for monitoring endogenous alpha-synuclein transcription by NanoLuciferase tag insertion at the 3′end using CRISPR-Cas9 genome editing technique. Scientific Reports (2017) doi:10.1038/srep45883
