自2015年1月美國總統(tǒng)奧巴馬在國情咨文演講中啟動精準醫(yī)療計劃以來，我國各機構、部門以及相關業(yè)內(nèi)人士對此作出了快速反應。2015年3月11日，科技部召開國家首次精準醫(yī)學戰(zhàn)略專家會議，并決定在2030年前政府將在精準醫(yī)療領域投入600億元。
近日，國家衛(wèi)計委科教司司長秦懷金透露，國家衛(wèi)計委最近會同科技部等部門，聯(lián)合一批頂尖科學家一直在研究中國的精準醫(yī)學計劃。他表示，國家衛(wèi)計委和科技部希望，將精準醫(yī)學發(fā)展計劃列為國家“十三五”科技發(fā)展中的一項。
奧巴馬“精準醫(yī)療”計劃的第一步是希望招募100萬名志愿者進行基因組測序。2015年3月27日，國家衛(wèi)生計生委醫(yī)政醫(yī)管局發(fā)布了第一批腫瘤診斷與治療項目高通量基因測序技術臨床試點單位名單。很多人認為這是國家對精準醫(yī)療計劃的快速反應，也開啟了中國精準醫(yī)療計劃的第一步。
回顧這幾個月，乘著精準醫(yī)療這股旋風，基因測序行業(yè)進入了一個飛速發(fā)展的階段，隨之而來的還有對測序在精準醫(yī)療領域角色的廣泛討論。在4月初舉行的成在沙湖生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)沙龍中，浙江大學藥學院的陳樞青教授的一句“精準醫(yī)療僅僅是測序嗎？”引發(fā)了在場人士對“精準醫(yī)療”的深思。
那么，中國的精準醫(yī)療與美國應該如何區(qū)別？精準醫(yī)療除了測序還涉及哪些方面？作為一線的科研團隊在精準醫(yī)療領域有哪些布局？近日，帶著這些問題生物探索記者有幸采訪到了陳樞青教授。以下是采訪實錄：
生物探索：您理解的精準醫(yī)療是什么？
陳樞青：百度百科是這樣定義精準醫(yī)療的：個性化醫(yī)療（Personalized medicine），又稱精準醫(yī)療，是指以個人基因組信息為基礎，結合蛋白質(zhì)組、代謝組等相關內(nèi)環(huán)境信息，為病人量身設計出最佳治療方案，以期達到治療效果最大化和副作用最小化的一門定制醫(yī)療模式。
這個定義并沒有清楚闡述精準醫(yī)療的本質(zhì)。我個人理解的精準醫(yī)療是指利用個人基因組信息、疾病體細胞突變信息等對疾病進行精確診斷，再依賴靶向藥物等技術進行精準治療。與個體化醫(yī)療相比，精準醫(yī)療更重視“病”的深度特征和“藥”的高度精準性；是在對人、病、藥深度認識基礎上，形成的高水平醫(yī)療技術。
生物探索：我國的精準醫(yī)療與美國應該如何區(qū)別？
陳樞青：2015年1月20日，美國總統(tǒng)奧巴馬在國情咨文演講中宣布了精準醫(yī)療計劃，一期投入2.15億美元。3月11日，我國科技部召開國家首次精準醫(yī)學戰(zhàn)略專家會議，首次提出中國精準醫(yī)療計劃，到2030年前計劃投入600億元。一時之間“精準醫(yī)療”成為了熱門話題，股票市場給予了熱烈的響應。但是，精準醫(yī)療的實質(zhì)含義，并非每一個人都清楚。
美國2.15億美元的計劃是對百萬個體進行全基因組測序，之后采集這些個體健康相關的數(shù)據(jù)，從而建立以基因組信息為基礎的個體化健康數(shù)據(jù)庫。然而，這僅僅是美國精準醫(yī)療的第一期計劃，后續(xù)打算并未公布。美國國立衛(wèi)生研究院正在頻繁組織專家討論，以明確后續(xù)研究工作的重點和方向。我國所謂的600億“何時撥，做什么，誰來做”還沒有一個清楚的規(guī)劃，仍然在摸索之中。4月22日，程京院士在接受專訪時表示：“中國的精準醫(yī)療需要有自己的思考，盲目跟風只會鬧出笑話”，我贊同他的觀點。
生物探索：能具體談談“精準醫(yī)療僅僅是測序嗎”這句話的含義嗎？
陳樞青：隨著經(jīng)濟基礎和科學技術的不斷提升，人類對健康水平有了更高的要求。 目前，全基因組測序成本大幅下降，基因測序技術逐漸進入臨床，“精準醫(yī)療”概念的提出順應了人類基因組學的飛速發(fā)展。
美國“精準醫(yī)療計劃”已經(jīng)明確第一期任務是完成百萬個體的基因組測序，因此，我國很多科學家也建議要測定更多中國人的基因組。這也許就是程京院士所說的“跟風”。我認為測序是必要的，但不能把“精準醫(yī)療”僅僅理解為測序。
事實上，精準醫(yī)療的實質(zhì)包括兩方面，即精準診斷和精準治療。在精準診斷方面，對人的了解需要深入到基因多態(tài)性的層面，而對病的了解則必須深入到體細胞突變，這些都離不開測序。然而，在形成精準的診斷后，還需要精準的靶向治療，比如分子靶向藥物、抗體藥物和抗體偶聯(lián)藥物等。所以說，精準醫(yī)療包含很多層面醫(yī)療技術的提高，不僅僅是“基因測序”一件事。
生物探索：對于國家此次開放“腫瘤基因測序臨床試點單位”，您怎么看？
陳樞青：國家開放“腫瘤基因測序臨床試點單位”，讓一部分單位和機構開展初級精準醫(yī)療服務項目，是一項“功在當代，利在千秋”的舉措。這對加快我國“精準醫(yī)療”的發(fā)展，培養(yǎng)專業(yè)的臨床醫(yī)護人員，普及“精準醫(yī)療”基本概念以及提升全民“精準醫(yī)療”意識具有重大的推動作用。
生物探索：您的團隊在精準醫(yī)療領域有何打算？
陳樞青：我們團隊在90年代初就開始了藥物代謝酶類基因多態(tài)性研究，致力于建立一套解釋藥物作用個體差異現(xiàn)象的理論。雖然發(fā)表了多篇相關論文，但離實際應用于臨床的距離似乎一直很遙遠。
進入新世紀后，我們開始了生物藥物的設計和研發(fā)，從融合蛋白到抗體藥物，再到抗體偶聯(lián)藥物，實驗室建立了一系列技術平臺。目前，已設計出幾個新藥并獲得了專利，且順利轉(zhuǎn)讓給了有關制藥企業(yè)。
整個過程中，我們形成了對個體差異的獨特理解，它不僅僅與遺傳背景相關，還有很重要的一方面是疾病本身的差異。因此，我們開始把上述兩個領域的研究工作進行融合，即形成了我們現(xiàn)在的“精準醫(yī)療”研究方向。
在這個研究方向上，我們建立了基因多態(tài)性檢測技術、體細胞突變分析技術、抗體藥物研究技術和抗體偶聯(lián)藥物設計技術。目前，正在進行臨床試驗，期望把一整套理論變成一個可操作的技術流程。
2015年4月19日，美國癌癥研究學會年會（AACR）上，英國劍橋大學桑格研究中心的著名科學家Michael Stratton，做了題為“Insights from cancer genomes into the mutational processes underlying cancer development”的報告，提出由體細胞突變造成的新生抗原是最好的腫瘤治療靶點的觀點。這與我2013年在長沙召開的中國工程院2013年醫(yī)學科學前沿論壇上的大會報告“體細胞突變與腫瘤個體化治療新思路”的主要思想不謀而合。
我們的思路是：先通過測序了解個體的遺傳背景、體細胞突變分析了解新生抗原、再設計生產(chǎn)一種靶向藥物進行精準治療。有同行說我Crazy，開發(fā)新藥本身很難，只為一個人設計生產(chǎn)新藥更是天方夜譚?？墒?，我認為：科技在進步，事物在發(fā)展，世事難于預料。我今天的Crazy，也許就是明天臨床上的常規(guī)治療技術。
關于陳樞青教授
陳樞青，浙江大學藥學院教授、博導?，F(xiàn)任藥學院藥理毒理與生化藥學研究所生化藥學研究室主任、中國藥學會生物技術藥物專業(yè)委員會委員、中國藥理學會藥物基因組學專委會常委、《中國生化藥物雜志》副主編。
主要研究方向：1. 通過對基因多態(tài)性和體細胞突變的研究，闡述疾病發(fā)生發(fā)展及治療中的個體差異。2. 利用基因重組技術克隆表達具有生物活性的蛋白質(zhì)，為生物技術新藥的發(fā)現(xiàn)和生產(chǎn)作技術儲備。3. 利用生物化學與免疫學技術研究先進診斷技術，為診斷試劑產(chǎn)業(yè)的發(fā)展服務。
