誰說老美軸？FDA新藥審批標準彈性大
時間：2014-01-23 09:33:49 來源：生物探索 點擊：
美國耶魯大學醫(yī)學院的一項研究顯示，美國食品與藥物管理局（FDA）批準新藥所基于的臨床試驗質量因適應證不同而存在很大差異。該研究論文發(fā)表于2014年1月22/29日的《美國醫(yī)學會雜志》。
許多患者和醫(yī)生認為，新獲批的治療藥物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，當前對于支持美國食品與藥物管理局（FDA）給出批準決定的臨床試驗證據(jù)力度還缺乏相應的評估。該研究旨在闡述關鍵性藥效試驗（作為FDA批準基礎的臨床試驗）的主要特征（如：隨機化、盲法、終點等） 。
研究者通過公開可獲取的FDA文件確認了2005-2012年間被批準用于206種適應證的188種新藥，對支持這些新藥獲批的448項關鍵性臨床試驗特征進行了分析。結果顯示：支持每個適應證的關鍵性試驗數(shù)量的中位值為2，但其中74種適應證（36.8%）獲批只是基于單項試驗。
幾乎所有的臨床試驗都是隨機[89.3%，95%可信區(qū)間（CI）86.4%～92.2%] 、雙盲（79.5%，95%CI 75.7%～83.2%）并與活性對照（如：另一種藥物）組或安慰劑對照組[87.1%，95％CI 83.9%～90.2%] 進行對比。
在所有的關鍵性試驗中，納入每種適應證的患者中位數(shù)為760例。
在其中68種適應證中，支持其獲批的關鍵性試驗中至少有一項試驗的持續(xù)時間≥6個月。
支持其中91種（45.3%）適應證獲批的唯一依據(jù)是使用替代終點作為主要轉歸的關鍵性試驗。67項適應證使用的是臨床轉歸（33.3%），36種適應證使用的是臨床量表（17.9%）。這些試驗的特征因治療或適應證特性（如治療領域、治療預期持續(xù)時間、孤兒藥以及加速審批）而異。
研究者說
來自JAMA的新聞稿顯示，研究者認為作為FDA評估新藥基礎的這些臨床試驗（數(shù)量和類型）的差異說明了該機構審批藥物實行彈性標準，并且這種監(jiān)管的靈活性允許采取特定的方式進行審批［包括能夠快速批準用于危及生命疾?。ㄈ缒承┌┌Y）或那些沒有有效治療方案疾?。ㄈ绾币姴。┑目赡苡行Н煼ǎ?，批準可不需要被認為是評估金標準的昂貴、耗時的隨機、雙盲、對照試驗。研究者還表示，理解新藥獲批基于的臨床試驗證據(jù)對于患者和醫(yī)生選用這些藥物而言非常重要。