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2014年已走過(guò)一半時(shí)間，僅從FDA的新藥審批結(jié)果來(lái)看，醫(yī)藥行業(yè)吹來(lái)暖風(fēng)。2014上半年FDA批準(zhǔn)了18個(gè)新藥，相比2013上半年有明顯增長(zhǎng)。GSK、強(qiáng)生、諾華、禮來(lái)、阿斯利康、默沙東等大型藥企在今年各有斬獲。
由于2012年小型制藥企業(yè)遞交新藥上市申請(qǐng)的數(shù)量激增，F(xiàn)DA的新藥批準(zhǔn)數(shù)量在2012年達(dá)到了39個(gè)的歷史高點(diǎn)。隨著2013年FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量急劇下降至27個(gè)，人們也開(kāi)始對(duì)全球新藥研發(fā)的產(chǎn)出能力和可持續(xù)性發(fā)展提出質(zhì)疑。特別是在Gilead、BiogenIdec等創(chuàng)新型生物技術(shù)公司風(fēng)生水起的映襯下，諾華、禮來(lái)、阿斯利康和默沙東等大型制藥企業(yè)2013年在新藥產(chǎn)出上顆粒無(wú)收更為整個(gè)行業(yè)平添一份悲涼。
2014年轉(zhuǎn)眼已走過(guò)一半時(shí)間，僅從FDA的新藥審批結(jié)果來(lái)看，醫(yī)藥行業(yè)吹來(lái)暖風(fēng)。FDA以月均3個(gè)的穩(wěn)定節(jié)奏在2014上半年批準(zhǔn)了18個(gè)新藥，相比2013上半年的13個(gè)有明顯增長(zhǎng)。大型藥企里面，除了GSK和強(qiáng)生仍保持2013年的良好勢(shì)頭外，去年極其失意的諾華、禮來(lái)、阿斯利康和默沙東也在今年各有斬獲。
2014上半年FDA批準(zhǔn)的新藥
2014上半年FDA批準(zhǔn)的18個(gè)新藥里面，9個(gè)藥物以?xún)?yōu)先審評(píng)的方式獲批，其中7個(gè)藥物擁有孤兒藥資格，反映出FDA在滿(mǎn)足罕見(jiàn)病患者用藥需求方面的努力成果。特別值得一提的是，F(xiàn)DA在2014上半年批準(zhǔn)了7個(gè)新生物制品(newBLA)，如果以2013年全年FDA批準(zhǔn)的2個(gè)BLA（羅氏的Kadcyla和Gazyva）做一對(duì)比，2014年的BLA可以說(shuō)是呈井噴態(tài)勢(shì)。2013年全球銷(xiāo)售額top10的藥品當(dāng)中有7個(gè)屬于生物制品，生物類(lèi)似物的開(kāi)發(fā)浪潮也是一浪高過(guò)一浪，在這種背景下，生物制品的開(kāi)發(fā)儼然就是制藥企業(yè)的未來(lái)。
另外一個(gè)亮點(diǎn)是，F(xiàn)DA在2014年5月和6月先后批準(zhǔn)了兩個(gè)用于治療細(xì)菌性皮膚及皮膚組織感染的新型抗生素Dalvance和Sivextro。細(xì)菌耐藥給全球臨床抗生素用藥帶來(lái)巨大挑戰(zhàn)，美國(guó)2012年7月的《FDA安全與創(chuàng)新法案》實(shí)施了旨在鼓勵(lì)抗生素研發(fā)的合格傳染病產(chǎn)品（QualifiedInfectiousDiseaseProduct，QIDP）資格認(rèn)定，以“研發(fā)時(shí)的快速通道+審批時(shí)的優(yōu)先審評(píng)+上市后的5年市場(chǎng)獨(dú)占期”的政策來(lái)鼓勵(lì)新型抗生素的研發(fā)。Dalvance和Sivextro是實(shí)施QIDP資格認(rèn)定以來(lái)獲批的兩個(gè)新型抗生素，光環(huán)類(lèi)似于FDA實(shí)施“突破性治療藥物”資格認(rèn)定以來(lái)批準(zhǔn)的首個(gè)藥物Gazyva。
吸入型胰島素Afrezza的獲批也是2014上半年的一大關(guān)注點(diǎn)。首個(gè)吸入型胰島素Exubera在2006年1月獲批上市，但因安全性擔(dān)憂(yōu)和銷(xiāo)售不佳（季度銷(xiāo)售額僅數(shù)百萬(wàn)美元）在2007年即被輝瑞撤市，28億美元的前期投入瞬間付之東流。Afrezza此次獲批同樣吸睛，F(xiàn)DA除了在其藥品標(biāo)簽上添加黑框警告，還要求MannKind開(kāi)展上市后研究。Afrezz的商業(yè)壽命有待市場(chǎng)檢驗(yàn)。
雖然2014上半年FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量有所提高，但所批準(zhǔn)新藥在質(zhì)量和市場(chǎng)預(yù)期上整體不如去年。2013上半年批準(zhǔn)的新藥中，除了BiogenIdec的多發(fā)性硬化癥藥物Tecfidera(富馬酸二甲酯)已經(jīng)成為重磅炸彈(前4個(gè)季度銷(xiāo)售額13.8億美元)，羅氏的乳腺癌藥物Kadcyla在2014年第一季度的銷(xiāo)售額為1.02億美元，相比2013同期增長(zhǎng)474%；Celegen的多發(fā)性骨髓瘤藥物Pomalyst(泊馬度胺)、拜耳的前列腺癌藥物Xofigo也都有成為重磅炸彈的潛力，縱觀2014上半年批準(zhǔn)的新藥，似乎很難找到一個(gè)具有顯著重磅炸彈潛力的藥物。不過(guò)2014年同樣有值得期待的新藥，比如默沙東的MK-3475(PDUFA預(yù)定審批期限10月28日)和BMS的nivolumab是當(dāng)下領(lǐng)跑的兩個(gè)腫瘤免疫治療藥物，EvaluatePharma發(fā)布的最新展望報(bào)告中對(duì)其2020年銷(xiāo)售額預(yù)測(cè)分別為60.12億和40.63億美元。
