早在今年3月，諾華（Novartis）便告知業(yè)界，其實驗性心臟衰竭藥物LCZ696在關鍵III期研究（PARADIGM-HF）中期分析獲得了積極的療效數(shù)據(jù)（詳情點擊生物谷文章：基于強勁中期數(shù)據(jù)—諾華提前終止心衰藥物LCZ696 III期試驗），意圖緩解FDA和歐盟雙雙拒絕其心血管藥物serelaxin所帶來的失望和悲觀情緒。近日，諾華攜重磅數(shù)據(jù)凱旋歸來，在歐洲心臟病學會大會上公布了里程碑意義的III期PARADIGM-HF研究的詳細數(shù)據(jù)，在數(shù)個關鍵終點，LCZ696均顯著優(yōu)越于心衰標準治療藥物ACE抑制劑依那普利（enalapril），數(shù)據(jù)具有高度統(tǒng)計學顯著差異和臨床重要性。該項研究中，橫跨各治療組，LCZ696從治療早期便表現(xiàn)出了可持續(xù)的治療利益：（1）心血管疾病死亡風險降低20%（p=0.00004）；（2）心臟衰竭住院率降低21%（p=0.00004）；（3）全因死亡風險降低16%（p=0.0005）；（4）總體而言，綜合衡量心血管死亡或心臟衰竭住院主要終點，風險降低20%（p=0.0000002）。
基于這些重磅數(shù)據(jù)，諾華已計劃于2014年底向FDA提交LCZ696的上市申請，并于2015年初向歐盟提交上市申請。如果獲批，LCZ696將挑戰(zhàn)目前市面上最成功的心血管藥物。
心血管類藥物的安全性門檻極高，而LCZ696甚至表現(xiàn)出了超越常規(guī)藥物的更高安全性。此前，諾華大力開發(fā)的心血管藥物serelaxin就是因為安全性問題，被FDA和歐盟雙雙拒之門外，對諾華無疑是一個沉重打擊。而LCZ696的成功，將償還給諾華在心血管領域的一個大時代。
此前，業(yè)界一直在等待諾華公布詳細數(shù)據(jù)，尤其是LCZ696相對于標準藥物依那普利（enalapril）降低心血管死亡風險的關鍵數(shù)據(jù)。而該項研究中，與依那普利相比，LCZ696顯著降低了心血管疾病死亡率并顯著提高患者生活質量。業(yè)界認為，LCZ696的杰出表現(xiàn)，使該藥成為過去10年中，心臟病學領域取得的最重要的進展之一。
LCZ696為每日2次的片劑，該藥是一種雙效血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑，具有獨特的作用模式，被認為能夠減少衰竭心臟的應變。LCZ696結合了諾華的代文（Diovan，通用名：纈沙坦）和實驗性藥物AHU-377。AHU377可阻斷威脅負責降低血壓的2種多肽的作用機制，Diovan則可改善血管舒張，刺激身體排泄鈉和水。
在藥物研發(fā)領域，大多數(shù)II期成功的新藥項目，總是會引來一系列競爭對手項目。而LCZ696的表現(xiàn)如此突出，令業(yè)界震驚，同時預測，在未來數(shù)年，心血管領域將無任何藥物能與LCZ696抗衡。一些分析師預測，LCZ696銷售峰值高達80億美元，而德意志銀行分析師預計，鑒于LCZ696降低心血管關鍵風險的優(yōu)越表現(xiàn)，該藥的銷售峰值將達到60億美元。盡管各方數(shù)據(jù)稍有差異，但毫無疑問的是，LCZ696將成為超級重磅明星，為諾華帶來滾滾財源的同時，也將引領心血管治療大跨步進入新的時代。
