疾病類(lèi)型
DISEASE
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基因檢測(cè)：一樁全球300億美元的流行生意
時(shí)間：2014-03-24 10:04:19 來(lái)源：生物探索 點(diǎn)擊：
去年5月中旬，好萊塢影星安吉麗娜·茱莉做出一項(xiàng)轟動(dòng)全球的決定：切除雙側(cè)乳腺。她的乳腺并未病變，但仍然執(zhí)意手術(shù)，支持她的是一次價(jià)值4000美元的基因檢測(cè)：檢測(cè)結(jié)果顯示，安吉麗娜體內(nèi)攜帶有BRCA1型基因突變。這個(gè)肉眼不可見(jiàn)的基因不會(huì)影響她的美艷動(dòng)人，但它會(huì)不聲不響地增加其乳腺及卵巢癌變的可能性。
為她提供檢測(cè)試劑與儀器的是一家名為凱杰的德國(guó)公司。實(shí)際上，作為全球領(lǐng)先的樣本制備和分析企業(yè)，凱杰在分子檢測(cè)領(lǐng)域還有不少令人頗感興味的應(yīng)用—在中國(guó)，它的檢測(cè)產(chǎn)品被運(yùn)用于汶川地震遇難者身份的鑒定、阿膠真實(shí)成分的檢測(cè)，與H7N9疫情的確認(rèn)。但還有更讓人興奮的。
小小基因的個(gè)體差異巨大，還會(huì)影響藥物的治療效果。一個(gè)令人驚愕的數(shù)據(jù)是，在所有被服用的抗癌藥物中，只有25%起作用，而另75%幾乎被浪費(fèi)。原因在于，藥物對(duì)不同個(gè)體的療效差異達(dá)300倍，一個(gè)不起眼的基因突變往往會(huì)使具有高度靶向性的抗癌藥物完全無(wú)效。
與此同時(shí)，每年全球制藥企業(yè)的研發(fā)人員耗費(fèi)精力研究數(shù)萬(wàn)種化合物，其中有些化合物對(duì)某種疾病盡管有特效，但由于其對(duì)應(yīng)的人群太小，因而不具備商業(yè)開(kāi)發(fā)的價(jià)值。這類(lèi)藥物被稱為“墜落天使”（fallen angel）。
大批的“墜落天使”讓藥品審批機(jī)構(gòu)無(wú)法通過(guò)新藥。一個(gè)極端的例子是，從2007年至2012年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）未曾通過(guò)任何一項(xiàng)肺癌治療新藥。但透過(guò)對(duì)基因的閱讀技術(shù)，醫(yī)生們?nèi)缃窨梢?ldquo;篩選”出適合治療的病人，以減少藥物和診療時(shí)間上的浪費(fèi)，同時(shí)拯救一批“墜落天使”，令其具有商業(yè)化的價(jià)值。
這種被稱為“個(gè)性化醫(yī)療”的基因檢測(cè)技術(shù)，成為長(zhǎng)尾理論在醫(yī)療界的最好例證。這種在全球流行的新診斷手法正在拯救數(shù)以億計(jì)的生命。相應(yīng)的，它也成為一項(xiàng)價(jià)值三百億美元的生意。盡管興起只有數(shù)年時(shí)間，但個(gè)性化醫(yī)療已成為醫(yī)療界最新的趨勢(shì)—想象一下這樣的場(chǎng)景：當(dāng)你走進(jìn)醫(yī)院，醫(yī)生通過(guò)專業(yè)軟件閱讀你身體總量達(dá)到30GB的基因組信息，然后告訴你，用哪種藥就可以藥到病除—這會(huì)成為無(wú)論是西方醫(yī)圣希波克拉底，還是東方神醫(yī)華佗、扁鵲們都?jí)裘乱郧蟮恼嬲?ldquo;辯證施治”。
“簡(jiǎn)而言之，就是為某種新藥尋找合適的病人，并將不合適的病人篩選在外。”與全球排名前10的制藥企業(yè)都有合作協(xié)議的德國(guó)凱杰中國(guó)區(qū)總裁施晨陽(yáng)告訴《環(huán)球企業(yè)家》。
個(gè)性醫(yī)療
與檢測(cè)阿膠的成分相比，個(gè)性化醫(yī)療無(wú)疑是更重要的產(chǎn)業(yè)。凱杰全球公共關(guān)系總監(jiān)譚凌閣（Thomas Theuringer）告訴《環(huán)球企業(yè)家》：“美國(guó)每年新增10萬(wàn)例結(jié)直腸癌患者。而治療結(jié)直腸癌的藥物愛(ài)必妥，對(duì)帶有Kras野生型基因的病人較為有效；如果病人攜帶的是Kras突變型基因，藥效就會(huì)急劇下降。”
Kras野生型基因在患者中的比例約為60%。這意味著，如果所有病人都使用愛(ài)必妥的話，就會(huì)有40%的藥物被白白浪費(fèi)—一個(gè)療程的愛(ài)必妥價(jià)值超過(guò)5萬(wàn)美元。比經(jīng)濟(jì)賬更重要的是患者可能因此延誤的有效治療機(jī)會(huì)，并且徒增藥物副作用的痛苦。
凱杰研發(fā)的一種Kras檢測(cè)技術(shù)只需300美元，即可判斷患者是否適合使用愛(ài)必妥治療。2012年，愛(ài)必妥成為首款在標(biāo)簽上標(biāo)明需配合基因檢測(cè)的抗癌藥物。譚凌閣表示，“4萬(wàn)名患者乘以5萬(wàn)美元，想想這種診斷可以為患者和保險(xiǎn)公司節(jié)省多少錢(qián)吧。”
咨詢公司BBC Research在2012年的研究報(bào)告顯示，個(gè)性化醫(yī)療的技術(shù)市場(chǎng)預(yù)計(jì)2014年會(huì)增加到292億美元，年增長(zhǎng)率達(dá)到15.2%。而現(xiàn)在看來(lái)，這個(gè)數(shù)字似乎還有所低估—癌癥藥物的價(jià)格之高，令對(duì)檢測(cè)價(jià)格敏感的新興市場(chǎng)人群也樂(lè)于接受此類(lèi)檢測(cè)。
目前，中國(guó)每年有8到10萬(wàn)人接受EGFR基因檢測(cè)，這種價(jià)格在3000元左右的檢測(cè)可以用于判斷病人是否可以用特效藥艾瑞沙來(lái)治療肺癌。而中國(guó)每年新發(fā)肺癌病例超過(guò)70萬(wàn)，個(gè)性化醫(yī)療發(fā)展的空間巨大。
對(duì)醫(yī)生們而言，其一生都在追求“為每個(gè)病人制定最適合的治療方案”，而個(gè)性化醫(yī)療顯然有助于提高治療的精確性。加州大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授約翰·穆雷（John F Murray）不無(wú)幽默地表示：“我在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域工作了超過(guò)60年，努力通過(guò)各種方法為病人制訂診療方案。你可以想象，當(dāng)有人告訴我，我長(zhǎng)久以來(lái)做的都不是真正的個(gè)性化醫(yī)療時(shí)，我感覺(jué)受到了巨大的侮辱。不過(guò)我必須承認(rèn)，現(xiàn)在的個(gè)性化醫(yī)療才是醫(yī)生長(zhǎng)久以來(lái)都想要的治療手段。”
曲折前行
不過(guò)，對(duì)于個(gè)性化醫(yī)療所能提供的幫助，也有學(xué)者持謹(jǐn)慎樂(lè)觀態(tài)度。耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的教授拉爾夫·霍維斯（Ralph I.Horwitz）去年3月在《科學(xué)》雜志上發(fā)表的論文就認(rèn)為，如果個(gè)性化醫(yī)療過(guò)于強(qiáng)調(diào)基因?qū)用娴囊蛩兀鲆暳伺R床數(shù)據(jù)、社會(huì)調(diào)查數(shù)據(jù)和環(huán)境數(shù)據(jù)，所謂的個(gè)性化醫(yī)療就可能反而變成“去個(gè)性化醫(yī)療”，“就好像統(tǒng)計(jì)學(xué)信息常常會(huì)讓我們只關(guān)注整體，而忽視個(gè)體一樣，遺傳學(xué)和分子生物學(xué)作用機(jī)制也經(jīng)常會(huì)讓我們誤入歧途，不能正確認(rèn)識(shí)每個(gè)個(gè)體的患病風(fēng)險(xiǎn)。”
盡管如此，個(gè)性化醫(yī)療取得的成功亦難以忽視。凱杰提供的數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)過(guò)篩選的病人群體，在無(wú)復(fù)發(fā)生存期上明顯占有優(yōu)勢(shì)。與使用篩查技術(shù)前接受最佳治療手段的病人群體相比，前者的無(wú)復(fù)發(fā)生存期可多出16到18個(gè)月。
2011年，羅氏推出的抗黑色素瘤藥物Zelboraf與相應(yīng)的Cobas突變檢測(cè)手段同時(shí)通過(guò)美國(guó)FDA的批準(zhǔn)。這開(kāi)創(chuàng)了抗癌藥物與個(gè)性化醫(yī)療檢測(cè)“打包”的先河。而現(xiàn)在，根據(jù)施晨陽(yáng)的說(shuō)法，“5年之內(nèi)研發(fā)、審批的新藥，全部都開(kāi)發(fā)了與之配合的個(gè)性化檢測(cè)手段。”
不過(guò)，由于過(guò)于先進(jìn)，個(gè)性化醫(yī)療在全球范圍內(nèi)還遠(yuǎn)未納入正常的監(jiān)管、保障渠道。在2011年，以檢測(cè)為主業(yè)的凱杰凈利潤(rùn)猛跌33.5%，較上年減少4400萬(wàn)美元，直至2012年才恢復(fù)到2010年的水準(zhǔn)。凱杰將這一情況歸結(jié)為“全球經(jīng)濟(jì)環(huán)境較差，引發(fā)對(duì)公共衛(wèi)生成本的削減”，顯而易見(jiàn)，包括個(gè)性化醫(yī)療在內(nèi)的檢測(cè)手段仍是較易被“裁”的部分。
而檢測(cè)的方法眾多，個(gè)性化醫(yī)療仍缺乏標(biāo)準(zhǔn)。譚凌閣表示，“在美國(guó)，許多小實(shí)驗(yàn)室結(jié)成利益共同體，阻止推行統(tǒng)一的基因檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)，對(duì)于我們這樣的企業(yè)，盡管希望有更高、更統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，但它們?cè)诒镜匦纬闪藦?qiáng)有力的影響，讓推行統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)的努力變得十分困難。”
在中國(guó)，基因檢測(cè)技術(shù)的推廣則面臨一個(gè)巨大的挑戰(zhàn)，或者也是機(jī)遇。今年2月，國(guó)家食藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委聯(lián)合發(fā)出《關(guān)于加強(qiáng)臨床使用基因測(cè)序相關(guān)產(chǎn)品和技術(shù)管理的通知》，規(guī)定所有基因檢測(cè)技術(shù)、儀器等均需經(jīng)食品藥品監(jiān)管部門(mén)審批注冊(cè)，并經(jīng)衛(wèi)生計(jì)生行政部門(mén)批準(zhǔn)技術(shù)準(zhǔn)入方可應(yīng)用。
這意味著，在相關(guān)的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)、管理規(guī)范出臺(tái)以前，任何醫(yī)療機(jī)構(gòu)不得開(kāi)展基因測(cè)序臨床應(yīng)用。國(guó)家食藥監(jiān)局表示，對(duì)于臨床測(cè)序技術(shù)的臨床使用，國(guó)家并不是要“一停了之”，而是現(xiàn)在該項(xiàng)技術(shù)的臨床使用面臨不少標(biāo)準(zhǔn)缺失，和有待規(guī)范的技術(shù)、價(jià)格、質(zhì)量監(jiān)管、倫理隱私保護(hù)等問(wèn)題，因此監(jiān)管部門(mén)希望通過(guò)暫時(shí)停止的方式，對(duì)行業(yè)進(jìn)行規(guī)范。
商業(yè)路徑
另一個(gè)問(wèn)題是：個(gè)性化醫(yī)療能為藥廠帶來(lái)更多利潤(rùn)嗎？傳統(tǒng)意義上，新藥開(kāi)發(fā)的成本很高，因此藥企通常研究對(duì)大部分人有效的候選藥物，以保證市場(chǎng)購(gòu)買(mǎi)力，一種“明星藥品”往往會(huì)被廣泛應(yīng)用，并帶來(lái)大量利潤(rùn)。這種開(kāi)發(fā)方法被稱為“好萊塢大片”模式。而個(gè)性化醫(yī)療的理念則與之正好相悖—通過(guò)基因檢測(cè)，一些病人被篩掉，藥物的市場(chǎng)也會(huì)變小。
譚凌閣對(duì)持有這種想法的藥廠銷(xiāo)售代表們的評(píng)價(jià)是“愚蠢”。他算賬的方式并不相同。以10萬(wàn)例結(jié)直腸癌為例，化療藥物的使用分為三個(gè)階段，第一階段的藥物最為廣譜，治療無(wú)效的話才進(jìn)入第二階段，以此類(lèi)推。此前，愛(ài)必妥屬于第二階段的藥物，而進(jìn)入第二階段治療的病人通常僅占所有病人的50%，也就是5萬(wàn)例。這5萬(wàn)例病人中，還不一定都會(huì)選擇愛(ài)必妥。
但當(dāng)Kras基因檢測(cè)技術(shù)通過(guò)FDA的審批后，愛(ài)必妥就被提升至第一階段可用的藥物。這意味著，如果10萬(wàn)名患者都接受篩查的話，愛(ài)必妥就能拿下6萬(wàn)名病人的市場(chǎng)。“同時(shí)，由于療效更加顯著，藥物的價(jià)值和價(jià)格也可以提高。”譚凌閣補(bǔ)充。
對(duì)藥廠而言，應(yīng)該向分子檢測(cè)公司保持笑臉的原因還有另一條—個(gè)性化醫(yī)療使許多原本無(wú)法商品化的藥物得以面市。配合基因檢測(cè)技術(shù)，“墜落天使”就能找到對(duì)應(yīng)的病人。比如，2012年，在時(shí)隔六年后美國(guó)FDA首次批準(zhǔn)的肺癌藥物賽科瑞（Xalkori），就是一種僅對(duì)應(yīng)不到5%肺癌人群的藥物。“如果沒(méi)有個(gè)性化醫(yī)療技術(shù)，這樣的藥物根本不可能通過(guò)審批，藥廠也不會(huì)去商業(yè)開(kāi)發(fā)。”施晨陽(yáng)評(píng)價(jià)。
目前，包括凱杰在內(nèi)的分子檢測(cè)公司仍在著手進(jìn)一步解讀30GB的人體基因密碼。“如果人體基因組是一本書(shū)，那么我們現(xiàn)在已經(jīng)具備了把它抄寫(xiě)下來(lái)的能力。但是我們讀懂的部分不超過(guò)10%，凱杰正在努力去讀懂剩下的90%。”施晨陽(yáng)表示，凱杰招募的研發(fā)人員中，生物信息背景的研發(fā)者比重正在增加。
“現(xiàn)在的個(gè)性化檢測(cè)仍處在‘是’或‘否’的階段，也就是判斷病人是否適合某種藥物。而隨著生物信息技術(shù)的發(fā)展，我們可以用更多的生物標(biāo)記物來(lái)進(jìn)一步細(xì)分，每種基因型的病人在每個(gè)階段都能據(jù)此獲得最好的治療方案，這是我們努力的方向。”施晨陽(yáng)告訴《環(huán)球企業(yè)家》。
為她提供檢測(cè)試劑與儀器的是一家名為凱杰的德國(guó)公司。實(shí)際上，作為全球領(lǐng)先的樣本制備和分析企業(yè)，凱杰在分子檢測(cè)領(lǐng)域還有不少令人頗感興味的應(yīng)用—在中國(guó)，它的檢測(cè)產(chǎn)品被運(yùn)用于汶川地震遇難者身份的鑒定、阿膠真實(shí)成分的檢測(cè)，與H7N9疫情的確認(rèn)。但還有更讓人興奮的。
小小基因的個(gè)體差異巨大，還會(huì)影響藥物的治療效果。一個(gè)令人驚愕的數(shù)據(jù)是，在所有被服用的抗癌藥物中，只有25%起作用，而另75%幾乎被浪費(fèi)。原因在于，藥物對(duì)不同個(gè)體的療效差異達(dá)300倍，一個(gè)不起眼的基因突變往往會(huì)使具有高度靶向性的抗癌藥物完全無(wú)效。
與此同時(shí)，每年全球制藥企業(yè)的研發(fā)人員耗費(fèi)精力研究數(shù)萬(wàn)種化合物，其中有些化合物對(duì)某種疾病盡管有特效，但由于其對(duì)應(yīng)的人群太小，因而不具備商業(yè)開(kāi)發(fā)的價(jià)值。這類(lèi)藥物被稱為“墜落天使”（fallen angel）。
大批的“墜落天使”讓藥品審批機(jī)構(gòu)無(wú)法通過(guò)新藥。一個(gè)極端的例子是，從2007年至2012年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）未曾通過(guò)任何一項(xiàng)肺癌治療新藥。但透過(guò)對(duì)基因的閱讀技術(shù)，醫(yī)生們?nèi)缃窨梢?ldquo;篩選”出適合治療的病人，以減少藥物和診療時(shí)間上的浪費(fèi)，同時(shí)拯救一批“墜落天使”，令其具有商業(yè)化的價(jià)值。
這種被稱為“個(gè)性化醫(yī)療”的基因檢測(cè)技術(shù)，成為長(zhǎng)尾理論在醫(yī)療界的最好例證。這種在全球流行的新診斷手法正在拯救數(shù)以億計(jì)的生命。相應(yīng)的，它也成為一項(xiàng)價(jià)值三百億美元的生意。盡管興起只有數(shù)年時(shí)間，但個(gè)性化醫(yī)療已成為醫(yī)療界最新的趨勢(shì)—想象一下這樣的場(chǎng)景：當(dāng)你走進(jìn)醫(yī)院，醫(yī)生通過(guò)專業(yè)軟件閱讀你身體總量達(dá)到30GB的基因組信息，然后告訴你，用哪種藥就可以藥到病除—這會(huì)成為無(wú)論是西方醫(yī)圣希波克拉底，還是東方神醫(yī)華佗、扁鵲們都?jí)裘乱郧蟮恼嬲?ldquo;辯證施治”。
“簡(jiǎn)而言之，就是為某種新藥尋找合適的病人，并將不合適的病人篩選在外。”與全球排名前10的制藥企業(yè)都有合作協(xié)議的德國(guó)凱杰中國(guó)區(qū)總裁施晨陽(yáng)告訴《環(huán)球企業(yè)家》。
個(gè)性醫(yī)療
與檢測(cè)阿膠的成分相比，個(gè)性化醫(yī)療無(wú)疑是更重要的產(chǎn)業(yè)。凱杰全球公共關(guān)系總監(jiān)譚凌閣（Thomas Theuringer）告訴《環(huán)球企業(yè)家》：“美國(guó)每年新增10萬(wàn)例結(jié)直腸癌患者。而治療結(jié)直腸癌的藥物愛(ài)必妥，對(duì)帶有Kras野生型基因的病人較為有效；如果病人攜帶的是Kras突變型基因，藥效就會(huì)急劇下降。”
Kras野生型基因在患者中的比例約為60%。這意味著，如果所有病人都使用愛(ài)必妥的話，就會(huì)有40%的藥物被白白浪費(fèi)—一個(gè)療程的愛(ài)必妥價(jià)值超過(guò)5萬(wàn)美元。比經(jīng)濟(jì)賬更重要的是患者可能因此延誤的有效治療機(jī)會(huì)，并且徒增藥物副作用的痛苦。
凱杰研發(fā)的一種Kras檢測(cè)技術(shù)只需300美元，即可判斷患者是否適合使用愛(ài)必妥治療。2012年，愛(ài)必妥成為首款在標(biāo)簽上標(biāo)明需配合基因檢測(cè)的抗癌藥物。譚凌閣表示，“4萬(wàn)名患者乘以5萬(wàn)美元，想想這種診斷可以為患者和保險(xiǎn)公司節(jié)省多少錢(qián)吧。”
咨詢公司BBC Research在2012年的研究報(bào)告顯示，個(gè)性化醫(yī)療的技術(shù)市場(chǎng)預(yù)計(jì)2014年會(huì)增加到292億美元，年增長(zhǎng)率達(dá)到15.2%。而現(xiàn)在看來(lái)，這個(gè)數(shù)字似乎還有所低估—癌癥藥物的價(jià)格之高，令對(duì)檢測(cè)價(jià)格敏感的新興市場(chǎng)人群也樂(lè)于接受此類(lèi)檢測(cè)。
目前，中國(guó)每年有8到10萬(wàn)人接受EGFR基因檢測(cè)，這種價(jià)格在3000元左右的檢測(cè)可以用于判斷病人是否可以用特效藥艾瑞沙來(lái)治療肺癌。而中國(guó)每年新發(fā)肺癌病例超過(guò)70萬(wàn)，個(gè)性化醫(yī)療發(fā)展的空間巨大。
對(duì)醫(yī)生們而言，其一生都在追求“為每個(gè)病人制定最適合的治療方案”，而個(gè)性化醫(yī)療顯然有助于提高治療的精確性。加州大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授約翰·穆雷（John F Murray）不無(wú)幽默地表示：“我在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域工作了超過(guò)60年，努力通過(guò)各種方法為病人制訂診療方案。你可以想象，當(dāng)有人告訴我，我長(zhǎng)久以來(lái)做的都不是真正的個(gè)性化醫(yī)療時(shí)，我感覺(jué)受到了巨大的侮辱。不過(guò)我必須承認(rèn)，現(xiàn)在的個(gè)性化醫(yī)療才是醫(yī)生長(zhǎng)久以來(lái)都想要的治療手段。”
曲折前行
不過(guò)，對(duì)于個(gè)性化醫(yī)療所能提供的幫助，也有學(xué)者持謹(jǐn)慎樂(lè)觀態(tài)度。耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的教授拉爾夫·霍維斯（Ralph I.Horwitz）去年3月在《科學(xué)》雜志上發(fā)表的論文就認(rèn)為，如果個(gè)性化醫(yī)療過(guò)于強(qiáng)調(diào)基因?qū)用娴囊蛩兀鲆暳伺R床數(shù)據(jù)、社會(huì)調(diào)查數(shù)據(jù)和環(huán)境數(shù)據(jù)，所謂的個(gè)性化醫(yī)療就可能反而變成“去個(gè)性化醫(yī)療”，“就好像統(tǒng)計(jì)學(xué)信息常常會(huì)讓我們只關(guān)注整體，而忽視個(gè)體一樣，遺傳學(xué)和分子生物學(xué)作用機(jī)制也經(jīng)常會(huì)讓我們誤入歧途，不能正確認(rèn)識(shí)每個(gè)個(gè)體的患病風(fēng)險(xiǎn)。”
盡管如此，個(gè)性化醫(yī)療取得的成功亦難以忽視。凱杰提供的數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)過(guò)篩選的病人群體，在無(wú)復(fù)發(fā)生存期上明顯占有優(yōu)勢(shì)。與使用篩查技術(shù)前接受最佳治療手段的病人群體相比，前者的無(wú)復(fù)發(fā)生存期可多出16到18個(gè)月。
2011年，羅氏推出的抗黑色素瘤藥物Zelboraf與相應(yīng)的Cobas突變檢測(cè)手段同時(shí)通過(guò)美國(guó)FDA的批準(zhǔn)。這開(kāi)創(chuàng)了抗癌藥物與個(gè)性化醫(yī)療檢測(cè)“打包”的先河。而現(xiàn)在，根據(jù)施晨陽(yáng)的說(shuō)法，“5年之內(nèi)研發(fā)、審批的新藥，全部都開(kāi)發(fā)了與之配合的個(gè)性化檢測(cè)手段。”
不過(guò)，由于過(guò)于先進(jìn)，個(gè)性化醫(yī)療在全球范圍內(nèi)還遠(yuǎn)未納入正常的監(jiān)管、保障渠道。在2011年，以檢測(cè)為主業(yè)的凱杰凈利潤(rùn)猛跌33.5%，較上年減少4400萬(wàn)美元，直至2012年才恢復(fù)到2010年的水準(zhǔn)。凱杰將這一情況歸結(jié)為“全球經(jīng)濟(jì)環(huán)境較差，引發(fā)對(duì)公共衛(wèi)生成本的削減”，顯而易見(jiàn)，包括個(gè)性化醫(yī)療在內(nèi)的檢測(cè)手段仍是較易被“裁”的部分。
而檢測(cè)的方法眾多，個(gè)性化醫(yī)療仍缺乏標(biāo)準(zhǔn)。譚凌閣表示，“在美國(guó)，許多小實(shí)驗(yàn)室結(jié)成利益共同體，阻止推行統(tǒng)一的基因檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)，對(duì)于我們這樣的企業(yè)，盡管希望有更高、更統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，但它們?cè)诒镜匦纬闪藦?qiáng)有力的影響，讓推行統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)的努力變得十分困難。”
在中國(guó)，基因檢測(cè)技術(shù)的推廣則面臨一個(gè)巨大的挑戰(zhàn)，或者也是機(jī)遇。今年2月，國(guó)家食藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委聯(lián)合發(fā)出《關(guān)于加強(qiáng)臨床使用基因測(cè)序相關(guān)產(chǎn)品和技術(shù)管理的通知》，規(guī)定所有基因檢測(cè)技術(shù)、儀器等均需經(jīng)食品藥品監(jiān)管部門(mén)審批注冊(cè)，并經(jīng)衛(wèi)生計(jì)生行政部門(mén)批準(zhǔn)技術(shù)準(zhǔn)入方可應(yīng)用。
這意味著，在相關(guān)的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)、管理規(guī)范出臺(tái)以前，任何醫(yī)療機(jī)構(gòu)不得開(kāi)展基因測(cè)序臨床應(yīng)用。國(guó)家食藥監(jiān)局表示，對(duì)于臨床測(cè)序技術(shù)的臨床使用，國(guó)家并不是要“一停了之”，而是現(xiàn)在該項(xiàng)技術(shù)的臨床使用面臨不少標(biāo)準(zhǔn)缺失，和有待規(guī)范的技術(shù)、價(jià)格、質(zhì)量監(jiān)管、倫理隱私保護(hù)等問(wèn)題，因此監(jiān)管部門(mén)希望通過(guò)暫時(shí)停止的方式，對(duì)行業(yè)進(jìn)行規(guī)范。
商業(yè)路徑
另一個(gè)問(wèn)題是：個(gè)性化醫(yī)療能為藥廠帶來(lái)更多利潤(rùn)嗎？傳統(tǒng)意義上，新藥開(kāi)發(fā)的成本很高，因此藥企通常研究對(duì)大部分人有效的候選藥物，以保證市場(chǎng)購(gòu)買(mǎi)力，一種“明星藥品”往往會(huì)被廣泛應(yīng)用，并帶來(lái)大量利潤(rùn)。這種開(kāi)發(fā)方法被稱為“好萊塢大片”模式。而個(gè)性化醫(yī)療的理念則與之正好相悖—通過(guò)基因檢測(cè)，一些病人被篩掉，藥物的市場(chǎng)也會(huì)變小。
譚凌閣對(duì)持有這種想法的藥廠銷(xiāo)售代表們的評(píng)價(jià)是“愚蠢”。他算賬的方式并不相同。以10萬(wàn)例結(jié)直腸癌為例，化療藥物的使用分為三個(gè)階段，第一階段的藥物最為廣譜，治療無(wú)效的話才進(jìn)入第二階段，以此類(lèi)推。此前，愛(ài)必妥屬于第二階段的藥物，而進(jìn)入第二階段治療的病人通常僅占所有病人的50%，也就是5萬(wàn)例。這5萬(wàn)例病人中，還不一定都會(huì)選擇愛(ài)必妥。
但當(dāng)Kras基因檢測(cè)技術(shù)通過(guò)FDA的審批后，愛(ài)必妥就被提升至第一階段可用的藥物。這意味著，如果10萬(wàn)名患者都接受篩查的話，愛(ài)必妥就能拿下6萬(wàn)名病人的市場(chǎng)。“同時(shí)，由于療效更加顯著，藥物的價(jià)值和價(jià)格也可以提高。”譚凌閣補(bǔ)充。
對(duì)藥廠而言，應(yīng)該向分子檢測(cè)公司保持笑臉的原因還有另一條—個(gè)性化醫(yī)療使許多原本無(wú)法商品化的藥物得以面市。配合基因檢測(cè)技術(shù)，“墜落天使”就能找到對(duì)應(yīng)的病人。比如，2012年，在時(shí)隔六年后美國(guó)FDA首次批準(zhǔn)的肺癌藥物賽科瑞（Xalkori），就是一種僅對(duì)應(yīng)不到5%肺癌人群的藥物。“如果沒(méi)有個(gè)性化醫(yī)療技術(shù)，這樣的藥物根本不可能通過(guò)審批，藥廠也不會(huì)去商業(yè)開(kāi)發(fā)。”施晨陽(yáng)評(píng)價(jià)。
目前，包括凱杰在內(nèi)的分子檢測(cè)公司仍在著手進(jìn)一步解讀30GB的人體基因密碼。“如果人體基因組是一本書(shū)，那么我們現(xiàn)在已經(jīng)具備了把它抄寫(xiě)下來(lái)的能力。但是我們讀懂的部分不超過(guò)10%，凱杰正在努力去讀懂剩下的90%。”施晨陽(yáng)表示，凱杰招募的研發(fā)人員中，生物信息背景的研發(fā)者比重正在增加。
“現(xiàn)在的個(gè)性化檢測(cè)仍處在‘是’或‘否’的階段，也就是判斷病人是否適合某種藥物。而隨著生物信息技術(shù)的發(fā)展，我們可以用更多的生物標(biāo)記物來(lái)進(jìn)一步細(xì)分，每種基因型的病人在每個(gè)階段都能據(jù)此獲得最好的治療方案，這是我們努力的方向。”施晨陽(yáng)告訴《環(huán)球企業(yè)家》。
